La inmunoterapia activa anti-tau AADvac1, desarrollada por Axon Neuroscience, ha sido seleccionada como la primera terapia dirigida a la proteína tau en un innovador ensayo clínico de fase 2 sobre la enfermedad de Alzheimer en Estados Unidos. Este estudio cuenta con el respaldo de una subvención de 151 millones de dólares y se llevará a cabo simultáneamente con un nuevo ensayo para la parálisis supranuclear progresiva (PSP), que también recibe apoyo financiero, esta vez por 75 millones de dólares.
Axon Neuroscience, reconocida a nivel mundial en el ámbito de la inmunoterapia para enfermedades neurodegenerativas, ha alcanzado hitos significativos que podrían transformar el tratamiento del Alzheimer y la PSP.
Innovaciones en el tratamiento del Alzheimer
AADvac1 ha sido seleccionada como la primera terapia anti-tau en el ensayo de fase 2 de la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP). Un panel independiente formado por destacados expertos científicos y clínicos estadounidenses ha tomado esta decisión. El ensayo está respaldado por una subvención del NIH, y es liderado por el profesor Adam Boxer, de la Universidad de California en San Francisco, junto al profesor Keith Johnson, de la Facultad de Medicina de Harvard.
La ATP representa un avance significativo al ser el primer estudio clínico que combina terapias dirigidas a las dos proteínas principales implicadas en la enfermedad: amiloide y tau. Este diseño innovador permite llevar tratamientos prometedores a los pacientes más rápidamente, disminuyendo el número de participantes asignados a placebo y facilitando la incorporación ágil de nuevas opciones terapéuticas.
Evaluación y objetivos del ensayo
El ensayo tiene como objetivo evaluar tanto la seguridad como la eficacia de AADvac1, tanto en monoterapia como combinada con un anticuerpo monoclonal anti-amiloide ya aprobado. Se prevé incluir hasta aproximadamente 450 participantes, con edades entre 50 y 80 años, que se encuentren en fases preclínicas tardías o prodromales tempranas del Alzheimer.
AADvac1 también ha sido seleccionada para un nuevo protocolo en parálisis supranuclear progresiva (PSP). Esta enfermedad neurodegenerativa rara avanza rápidamente y suele resultar fatal alrededor de siete años tras el inicio de los síntomas. Actualmente no existen tratamientos aprobados que puedan frenar su progreso.
Nueva plataforma para ensayos en PSP
La nueva Plataforma de Ensayos en PSP (PTP) será liderada por la Universidad de California en San Francisco y se llevará a cabo en 50 centros clínicos en Estados Unidos y Canadá. Al igual que la ATP, este protocolo está diseñado para evaluar múltiples terapias experimentales.
Financiada por una subvención del NIA/NIH, que asciende hasta 75,4 millones de dólares, esta plataforma se centrará inicialmente en tres terapias; entre ellas AADvac1 y AZP2006/Ezeprogind. Se espera incluir aproximadamente 440 pacientes diagnosticados con síndrome PSP-Richardson.
Cualidades destacadas de AADvac1
AADvac1 es una inmunoterapia activa que estimula al organismo a generar anticuerpos contra las formas patológicas de tau. En un ensayo clínico previo (ADAMANT) realizado durante 24 meses con pacientes con Alzheimer, AADvac1 mostró:
- Un perfil de seguridad favorable.
- Una respuesta inmunitaria robusta.
- Efectos positivos sobre biomarcadores sanguíneos relacionados con neurodegeneración.
- Evidencias clínicas que sugieren potencial para ralentizar la progresión del Alzheimer.
Pioneros en investigación científica
Fundada por el inmunólogo eslovaco profesor Michal Novak, Axon Neuroscience ha sido reconocida globalmente por su excelencia científica. Novak fue parte del equipo que identificó la proteína tau como clave en la patología neurofibrilar asociada al Alzheimer. Su trayectoria le ha valido prestigiosos premios como el Alzheimer’s Association Lifetime Achievement Award (2021).
Axon Neuroscience se destaca por ser pionera en inmunoterapia anti-tau y ha llevado a cabo múltiples ensayos clínicos europeos. Además, fue una de las primeras entidades en validar biomarcadores sanguíneos cruciales para el diagnóstico del Alzheimer.
Estrategias colaborativas y financiación europea
Axon también ha recibido importantes subvenciones bajo Horizon 2020 – Acciones Marie Sk?odowska-Curie, apoyando así su investigación e innovación científica. La compañía mantiene colaboraciones estratégicas con instituciones académicas líderes y empresas farmacéuticas internacionales para avanzar en tratamientos contra enfermedades neurodegenerativas.
La noticia en cifras
| Cifra |
Descripción |
| 151 millones de dólares |
Subvención del Instituto Nacional de Salud de EE. UU. (NIH) para el ensayo clínico de Alzheimer. |
| 75 millones de dólares |
Subvención para la nueva plataforma de ensayos en parálisis supranuclear progresiva (PSP). |
| 450 |
Número previsto de participantes en el ensayo clínico de fase 2 para Alzheimer. |
| 440 |
Número previsto de pacientes con síndrome PSP-Richardson en la plataforma de ensayos en PSP. |
Preguntas sobre la noticia
¿Qué es AADvac1?
AADvac1 es una inmunoterapia activa que estimula al organismo a generar anticuerpos contra las formas patológicas de la proteína tau, asociada con enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer.
¿Cuál es el objetivo del ensayo clínico de fase 2 en Alzheimer?
El ensayo tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de AADvac1 tanto en monoterapia como en combinación con un anticuerpo monoclonal anti-amiloide ya aprobado para la enfermedad de Alzheimer.
¿Qué es la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP)?
La ATP es el primer estudio clínico que combina terapias dirigidas a las proteínas amiloide y tau, permitiendo llevar antes terapias prometedoras a los pacientes y reduciendo el número de participantes asignados a placebo.
¿Qué se sabe sobre la parálisis supranuclear progresiva (PSP)?
La PSP es una enfermedad neurodegenerativa rara y de rápida progresión que no cuenta actualmente con terapias aprobadas capaces de ralentizar su evolución. El nuevo ensayo en plataforma evaluará múltiples terapias en investigación.
¿Cuáles son los hitos históricos logrados por Axon Neuroscience?
Axon Neuroscience ha logrado ser seleccionada para dos ensayos clínicos innovadores, uno para Alzheimer y otro para PSP, respaldados por importantes subvenciones del NIH.
¿Qué evidencia respalda la eficacia de AADvac1?
AADvac1 ha demostrado un perfil de seguridad favorable, una fuerte respuesta inmunitaria y efectos positivos sobre biomarcadores relacionados con neurodegeneración y neuroinflamación en ensayos clínicos previos.
Si (
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